“L’utilizzo delle cellule CAR T per il trattamento di neoplasie ematologiche ha consentito di ottenere risultati mai precedentemente raggiunti in pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule progenitrici B ricaduta o resistente e in pazienti affetti da linfoma non-Hodgkin (refrattari o recidivati dopo trattamenti convenzionali)” A dirlo è l’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, in una nota dedicata alla terapia sperimentale utilizzata a partire dal 2019. Una proporzione significativa di quanti hanno risposto al trattamento ottenendo una remissione completa, si è mantenuto libero da malattia, potendosi ipotizzare, quindi, una guarigione definitiva dalla patologia neoplastica.
Carenza di risorse e organizzazione
Purtroppo, però, la terapia sperimentale costa cara e ha bisogno di organizzazione adeguata. “Un impiego su larga scala delle cellule CAR T, è attualmente condizionato – anche – dal superamento di alcuni fattori tra cui le capacità produttive – inferiori rispetto alla richiesta – e dall’assenza di una rete che consenta il coordinamento e la gestione della distribuzione delle cellule geneticamente modificate sul territorio nazionale. A ciò si aggiunge la mancanza di una standardizzazione dei processi produttivi che renda le esperienze disponibili in Italia più omogenee e, quindi, confrontabili. Aggrava indubbiamente il contesto anche il capitolo costi, significativi e potenzialmente limitanti l’utilizzo delle CAR T in rapporto alle effettive necessità .
Un finanziamento da 10 milioni
Alleanza Contro il Cancro, la Rete Oncologica Nazionale fondata dal Ministero della Salute attualmente presieduta dal professor Ruggero De Maria, è stata finanziata con dieci milioni di euro in favore degli Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico (Irccs), e di istituzioni con comprovata qualificazione nel campo, per trovare e provare nuovi approcci per ottimizzare l’uso di cellule del sistema immunitario geneticamente modificate per essere reindirizzate sul bersaglio tumorale.
Il bando per le industrie
Per ottemperare all’esigenza di creare un network nazionale aperto alla partecipazione di ulteriori imprese farmaceutiche e industriali, ACC ha pubblicato una manifestazione di interessea titolo gratuito che ha lo scopo, attraverso l’armonizzazione e l’automazione dei processi, di abbattere i costi relativi alla manifattura di cellule CAR e d’implementare le capacità produttive. “Il notevole interesse che può essere suscitato da un approccio di questa rilevanza clinico-assistenziale – si motiva nel documento – potrebbe condurre a una virtuosa collaborazione con realtà industriali operanti in ambito farmacologico, arricchendo ulteriormente il panorama delle potenziali opportunità legate allo sviluppo su base nazionale della terapia con cellule CAR. Si creerebbe, infatti – è precisato ancora nella manifestazione di interesse – un potenziale sinergismo virtuoso fra istituzioni accademiche e industrie farmaceutiche con l’interesse a riprodurre anche in Italia il modello di collaborazione win-win che ha avuto certamente un ruolo importante nello sviluppo delle CAR T-cells negli Stati Uniti”.