Dopo l’ok per la rimborsabilità della prima Car-T, lo scorso agosto, arriva anche il via libera dall’Aifa per la seconda terapia sperimentale che potrebbe salvare la vita ad alcune categorie di malati. Gilead Sciences ha annunciato la rimborsabilità da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) di Yescarta (Axicabtagene ciloleucel )come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl, primary mediastinal B-cell lymphoma) , entrambi recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica.
Come funziona
Le parole sono ostiche, ma per chi è abituato a passare da un ospedale all’altro per alleviare le sofferenze di questa malattia, saranno parole chiare di speranza. Per spiegarlo agli altri, basta dire che La Car-T è una terapia cellulare che manipola geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle in grado di individuare e contrastare efficacemente le cellule tumorali. L’approvazione europea era arrivata il 28 agosto 2018, e c’è voluto più di un anno per avere il via libera dall’Agenzia italiana. Secondo le stime riportate dal Sole 24 ore, ogni anno sono circa 600 all’anno i malati di linfoma con poche possibilità di sopravvivere che potrebbero affrontare la terapia Car-T, e di questi la metà con possibilità di cura.
La prima approvazione all’altra terapia di Novartis
Lo scorso agosto, l’Aifa aveva già dato l’ok per la rimborsabilità a un’altra terapia Car-T prodotta da Novartis, la tisagenlecleucel (Kymriah), che che ha tra i suoi destinatari anche bambini e ragazzi con leucemia linfoblastica acuta a cellule B oltre a malati adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B. Yescarta, che ha ottenuto lo status di innovatività per dodici mesi, sarà rimborsato secondo il criterio “payment at result” a 180, 270 e 365 giorni. Il prezzo ex factory è di 327mila euro Iva esclusa, quello al pubblico di 539.680 euro inclusa.
Corradini (Irccs): Farmaco rivoluzionario
“Si tratta di una strategia immunoterapica di ultimissima generazione – ha dichiarato Paolo Corradini, direttore della divisione di Ematologia, Fondazione Irccs Istituto nazionale dei tumori e presidente della Società italiana di ematologia (Sie) – un farmaco vivente rappresentato dalle cellule stesse del paziente geneticamente modificate in laboratorio in modo da renderle capaci di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali. Ciò che è davvero rivoluzionario nel caso delle CAR-T è che contrariamente a tanti nuovi farmaci, sono terapie che hanno l’intento di guarire. Esistono pazienti che non avevano alternative terapeutiche e che sono in remissione completa dopo 5 anni”.
